Euroopan lääkeviraston lääkekomitealta (CHMP) puoltava lausunto Sobin ja Biogenin hemofilia A:n hoitoon tarkoitetusta rFVIIIFc -valmisteesta

Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) ja yhteistyökumppaninsa Biogen saivat puoltavan lausunnon Euroopan lääkeviraston lääkevalmistekomitealta (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) koskien rekombinantti fuusioproteiinia, joka koostuu ihmisen IgG1:n Fc-domeeniin liitetystä ihmisen hyytymistekijästä VIII (rFVIIIFc, efmoroktokogi alfa) myyntilupaa.

LEHDISTÖTIEDOTE Vantaa, 1.10.2015

Euroopan lääkeviraston lääkekomitealta (CHMP) puoltava lausunto Sobin ja Biogenin hemofilia A:n hoitoon tarkoitetusta rFVIIIFc -valmisteesta 

Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) ja yhteistyökumppaninsa Biogen saivat puoltavan lausunnon Euroopan lääkeviraston lääkevalmistekomitealta (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) koskien rekombinantti fuusioproteiinia, joka koostuu ihmisen IgG1:n Fc-domeeniin liitetystä ihmisen hyytymistekijästä VIII (rFVIIIFc, efmoroktokogi alfa) myyntilupaa. Jos valmiste saa myyntiluvan, siitä tulee ensimmäinen EU:n alueella saatavilla oleva hemofilia A:n hoito, jolla on pidennetty puoliintumisaika. 

“CHMP:n suositus rFVIIIFc -valmisteen hyväksymiseksi on tärkeä merkkipaalu Sobille ja se vie meidät ison harppauksen eteenpäin tämän hoitovaihtoehdon tuomisessa hemofilia A:ta sairastavien ihmisten käyttöön maassamme ja koko Euroopassa,” sanoi Sobin Suomen toimitusjohtaja Vesa Loponen. “Tämä uutinen on tervetullut ja odotamme saavamme Euroopan komission lopullisen myyntilupapäätöksen tulevien kuukausien aikana.” 

Puoltava lausunto perustui tuloksiin vaiheen 3 kliinisestä A-LONG-avaintutkimuksesta, jossa rFVIIIFc:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa tutkittiin aiemmin hoidetuilla, vähintään 12-vuotiailla nuorilla ja aikuisilla miehillä, joilla oli vaikea hemofilia A, sekä vaiheen 3 kliinisestä Kids A-LONG-tutkimuksesta, jossa rFVIIIFc:n tehoa ja turvallisuutta arvioitiin aiemmin hoidetuilla alle 12-vuotiailla hemofilia A:ta sairastavilla pojilla. Komitean puoltava lausunto on nyt lääkkeiden myyntiluvat EU:n alueella myöntävän Euroopan komission (EC) käsiteltävänä. 

rFVIIIFc –valmiste on hyväksytty USA:ssa, Kanadassa, Australiassa, Uudessa Seelannissa ja Japanissa hemofilia A:n hoitoon. Kliinisissä tutkimuksissa yleisesti raportoituja haittavaikutuksia (>/= 1 %:lla potilaista) olivat nivelkipu, huonovointisuus, lihaskipu, päänsärky ja ihottuma. rFVIIIFc -valmisteen annostelun jälkeen voi kehittyä tekijä VIII:aa neutraloivia vasta-aineita (inhibiittorit). 

Biogen ja Sobi tekevät yhteistyötä rFVIIIFc -valmisteen kehittämisessä ja kaupallistamisessa hemofilia A:n hoitoon. Viime vuonna Sobi käytti oikeuttaan vastata rFVIIIFc -valmisteen loppuvaiheen kehityksestä ja kaupallistamisesta omilla alueillaan (eli Euroopassa, Pohjois-Afrikassa, Venäjällä ja tietyissä Lähi-Idän maissa). Biogen johtaa rFVIIIFc -valmisteen kehitystä ja sillä on valmistus- ja kaupallistamisoikeudet Pohjois-Amerikassa ja kaikilla muilla maailman alueilla Sobin alueita lukuun ottamatta.

Hemophilia A 

Hemophilia A on harvinainen, krooninen ja geneettinen häiriö, jossa veren hyytymiskyky on heikentynyt johtuen puuttuvasta tai alentuneesta tekijä VIII:na tunnetun proteiinin pitoisuudesta. Hemofilia A:ta sairastavilla ihmisillä on verenvuotoepisodeja, jotka voivat aiheuttaa kipua, pysyvän nivelvaurion ja hengenvaarallisia verenvuotoja. Maailman hemofilialiiton, World Federation of Hemophilia, mukaan arviolta 142 000:lla maailman ihmisellä on todettu hemofilia A.1 Suomessa hemophilia A:ta sairastaa tiettävästi n. 250 ihmistä. 

Kliininen A-LONG-tutkimus 

Vaiheen 3 kliininen A-LONG-tutkimus oli avoin monikeskustutkimus, johon osallistui 165 aiemmin hoidettua vaikeaa hemofilia A:ta sairastavaa, vähintään 12-vuotiasta poikaa ja miestä. Tutkimuksessa arvioitiin yksilöllistä ja viikottaista estolääkitystä, jonka tarkoituksena oli vähentää tai ehkäistä verenvuotoepisodeja, sekä tarvittaessa annettuna hoitaa verenvuotoepisodeja. Yksilöllisessä hoitohaarassa kukin tutkimuspotilas aloitti ottamalla annoksen kahdesti viikossa. Osallistujen farmakokineettisiä parametrejä käytettiin ohjaamaan annosvälin sovittamista (joka kolmas tai viides päivä) ja annosta (25 - 65 IU/kg) tavoitteenaan mahdollisimman pieni tekijä VIII –pitoisuus (1 - 3 IU/dl tai tarvittaessa suurempi), jotta voitiin ehkäistä ja hallita verenvuotojen ilmaantumista. Tutkimuksen viikottaisessa estolääkityshaarassa annos oli 65 IU/ kg/vko. 

Kliininen Kids A-LONG-tutkimus 

Kids A-LONG-tutkimus on ensimäinen kliininen tutkimus, jossa alle 12-vuotiailla lapsilla arvioitiin tutkimuksellista hemofiliahoitoa, jonka puoliintumisaika on pidentynyt. Tutkimus oli globaali ja avoin vaiheen 3 monikeskustutkimus, johon osallistui 71 poikaa, joilla oli vaikea hemofilia ja jotka olivat aiemmin saaneet tekijä VIII –hoitoa vähintään 50 päivän ajan. 

Sekä A-LONG- että Kids A-LONG-tutkimuspotilaat osallistuvat halutessaan ASPIRE-tutkimukseen, joka on vaiheen 3 avoin jatkotutkimus ko tutkimuksille. Siinä arvioidaan Eloctaten pitkäaikaisturvallisuutta ja –tehoa. Lisätietoa näistä tutkimuksista löytyy osoitteessa www.biogen.com. 

Sobi 

Sobi on kansainvälinen harvinaissairauksiin erikoistunut biolääkeyhtiö. Kehitämme ja markkinoimme innovatiivisia hoitoja ja palveluja potilaiden elämän parantamiseksi. Lääkevalikoimamme keskittyy ensisijaisesti hemofiliaan sekä tulehduksellisiin ja perinnöllisiin sairauksiin. Markkinoimme myös yhteistyökumppaniemme harvinaissairauksiin keskittynyttä tuotevalikoimaa Euroopassa, Lähi-idässä, Pohjois-Afrikassa ja Venäjällä. Sobi on bioteknologian edelläkävijä, jolla on maailmanluokan osaaminen biokemiassa ja biologisten lääkkeiden valmistuksessa. Vuonna 2014 Sobin kokonaisliikevaihto oli 2,6 miljardia Ruotsin kruunua (380 miljoonaa US dollaria) ja sen palveluksessa oli noin 600 työntekijää. Osake (STO: SOBI) on listattu NASDAQ OMX Tukholmaan. Lisätiedot osoitteessa www.sobi.fi

Lisätiedot 

Vesa Loponen, Managing Director, puh. 0201 558 847, vesa.loponen@sobi.com

Timo Ovaska, Medical Science Manager, puh. 0201 558 834, timo.ovaska@sobi.com

 

 

1) World Federation of Hemophilia. Annual Global Survey 2012. www1.wfh.org/publications/files/pdf-1574.pdf. Accessed July 2015.